Toimivatko uudet syöpälääkkeet? Liian usein emme todellakaan tiedä, eikä myöskään lääkäri

Toimivatko uudet syöpälääkkeet? Liian usein emme oikeasti tiedä, eikä myöskään lääkäri
Lääkkeen tehokkuutta voidaan arvioida sen perusteella, mikä on sen kyky vähentää kasvaimia - mutta tämä ei välttämättä tarkoita parantunutta eloonjäämisastetta. shutterstock.com

On vaikea löytää ketään, jota syöpä ei olisi koskenut. Ihmisillä, joilla ei ole itse ollut syöpää, todennäköisesti on läheinen ystävä tai perheenjäsen, jolla on diagnosoitu tauti.

Jos syöpä on jo levinnyt, diagnoosi voi tuntua kuolemantuomiosta. Uutiset uuden lääkkeen saatavuudesta voivat olla suuri helpotus.

Mutta kuvittele syöpäpotilaan kysyvän lääkäriltä: “Voiko tämä lääke auttaa minua pysymään elossa pidempään?” Ja kaikessa rehellisyydessä lääkäri vastaa: “En tiedä. Yhdessä tutkimuksessa sanotaan, että lääke toimii, mutta se ei osoittanut, elivätkö potilaat pidempään vai edes oliko he paremmin. "

Tämä saattaa kuulostaa epätodennäköiseltä skenaarialta, mutta se on juuri sellainen, jonka joukkue Yhdistyneen kuningaskunnan tutkijat todettu olevan tapaus, kun kyse on monista uusista syöpälääkkeistä.

Katso tutkimusta

Viime viikolla julkaistu tutkimus British Medical Journal tarkasteli 39-kliinisiä tutkimuksia, jotka tukevat kaikkien uusien syöpälääkkeiden hyväksymistä Euroopassa 2014: stä 2016: iin.

Tutkijoiden mukaan yli puolella näistä tutkimuksista oli vakavia puutteita, jotka todennäköisesti liioittelivat hoidon hyötyjä. Vain yksi neljännes mittasi eloonjäämistä avaintuloksena ja alle puolet ilmoitti potilaan elämänlaadusta.

Tutkimuksessa tutkituista uusista 32-syöpälääkkeistä vain yhdeksällä oli ainakin yksi tutkimus ilman vakavasti virheellisiä menetelmiä.


Hanki viimeisin InnerSelfistä


Tutkijat arvioivat menetelmiä kahdella tavalla. Ensinnäkin, he käyttivät vakiona ”puolueellisuuden vaaraa” -asteikkoa, joka mittaa puutteita, joiden on osoitettu johtavan puolueelliseen tulokseen, esimerkiksi jos lääkärit tietäisivät mitä lääkepotilaita käyttivät tai jos liian monet ihmiset putosivat tutkimuksesta varhain.

Toiseksi he tarkastelivat, onko Euroopan lääkevirasto (EMA) havainnut vakavia puutteita, kuten tutkimuksen keskeyttämisen varhaisessa vaiheessa vai verrattiinko lääkettä huonompaan tasoon perustuvaan hoitoon. EMA havaitsi kymmenen 32-lääkkeen tutkimuksissa vakavia puutteita. Nämä puutteet mainittiin harvoin kokeiden julkaistuissa raporteissa.

Kliinisistä tutkimuksista hoitoon - nopeampi ei ole aina parempi

Ennen lääkkeen hyväksymistä markkinoille saattamiseksi valmistajan on suoritettava tutkimukset sen tehokkuuden osoittamiseksi. Sääntelyviranomaiset, kuten EMA, Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) tai Australian terapeuttisten tuotteiden hallinto (TGA), arvioivat sitten, sallitaanko sen markkinointi lääkäreille.

Kansalliset sääntelijät tutkivat pääasiassa samoja kliinisiä tutkimuksia, joten tämän tutkimuksen tulokset ovat merkityksellisiä kansainvälisesti, myös Australiassa.

Sääntelyviranomaiset painostavat voimakkaasti uusien syöpälääkkeiden hyväksymistä nopeammin, vähemmän todisteiden perusteella, etenkin huonosti hoidettujen syöpien kohdalla. Tavoitteena on saada potilaiden hoidot nopeammin sallimalla lääkkeiden markkinointi aikaisemmassa vaiheessa. Nopeamman hyväksynnän haittapuoli on kuitenkin enemmän epävarmuutta hoidon vaikutuksista.

Yksi aikaisemman hyväksynnän perusteista on, että vaadittavat tutkimukset voidaan suorittaa myöhemmin, ja sairaille potilaille voidaan antaa paremmat selviytymismahdollisuudet ennen kuin on liian myöhäistä. Kuitenkin, Yhdysvaltain tutkimus totesi, että hyväksynnän jälkeiset tutkimukset havaitsivat selviytymisedun vain 19: lle uusista 93-syöpälääkkeistä, jotka hyväksyttiin 1992: stä 2017: iin.

Toimivatko uudet syöpälääkkeet? Liian usein emme todellakaan tiedä, eikä myöskään lääkäri
Jos todisteet uudesta syöpälääkkeestä ovat virheellisiä, tämä jättää potilaat alttiiksi väärille toivoille. From shutterstock.com

Joten miten tehokkuutta mitataan tällä hetkellä?

Uusien syöpälääkkeiden hyväksyminen perustuu usein lyhytaikaisiin terveysvaikutuksiin, joita kutsutaan ”korviketapahtumiksi”, kuten kasvainten kutistuminen tai hitaampi kasvu. Toivottavasti nämä korvaavat tulokset ennustavat pidemmän aikavälin hyötyjä. Monien syöpien kohdalla niiden on kuitenkin todettu tekevän huonoa työtä ennustaa parantuneen selviytymisen.

Tutkimus syöpäkokeista Keskimäärin havaittujen yli 100-lääkkeiden osalta kliinisissä tutkimuksissa, joissa mitataan, pysyvätkö potilaat pidempään hengissä, tarvitaan ylimääräinen vuosi loppuun verrattuna tutkimuksiin, jotka perustuvat yleisimmin käytettyyn korvikkeiden lopputulokseen, nimeltään ”etenemisvapaa selviytyminen”. Tämä mitata kuvaa aikaa, jonka ihminen elää syöpään kasvaimia kasvamatta tai leviämättä edelleen. Se korreloi usein huonosti yleisen eloonjäämisen kanssa.

Vuotta saattaa tuntua pitkältä odottelulta jollekin synkkä diagnoosille. Mutta on olemassa politiikkoja, jotka auttavat potilaita pääsemään kokeellisiin hoidoihin, kuten osallistuminen kliinisiin tutkimuksiin tai myötätuntoisiin hoito-ohjelmiin. Jos vuosi merkitsee varmuutta selviytymiseduista, se on odottamisen arvoinen.

Huumeiden hyväksyminen ilman riittäviä todisteita voi aiheuttaa haittaa

Vuonna pääkirjoitus Tämän tutkimuksen mukana väitämme, että liiallisuus ja epävarmuus hoidon hyödyistä aiheuttavat suoraa haittaa potilaille, jos he ovat vaarassa vakavia tai hengenvaarallisia haittoja ilman todennäköistä hyötyä tai jos he luopuvat tehokkaammista ja turvallisemmista hoidoista.

Esimerkiksi huume panobinostat, jota käytetään multippelissä myeloomassa kärsivillä potilailla, jotka eivät ole reagoineet muihin hoitoihin, ei ole osoitettu auttavan potilaita elämään pidempään, ja se voi johtaa vakaviin infektioihin ja verenvuotoihin.

Virheelliset tiedot voivat myös edistää väärää toivoa ja saada aikaan huomion häiritsemisen tarvittavasta palliatiivisesta hoidosta.

Ja mikä tärkeintä, potilaiden arvoihin ja mieltymyksiin perustuvan jaetun tietoisen päätöksenteon ideaali hajoaa, ellei lääkärillä tai potilaalla ole tarkkoja todisteita päätöksentekoon.

Maissa, joissa on julkinen sairausvakuutus, kuten Australian lääkehyötyjärjestelmä (PBS), potilaiden pääsy uusiin syöpälääkkeisiin ei koske pelkästään markkinoille saattamista, vaan myös maksupäätöksiä. PBS kieltäytyy usein maksamasta uusia syöpälääkkeitä epävarma kliininen näyttö. Tämän tutkimuksen huumeita koskevissa tapauksissa jotkut ovat saatavilla PBS: llä, toiset eivät.

Uudet syöpälääkkeet ovat usein erittäin kalliita. Keskimäärin Yhdysvalloissa hoitojakso uudella syöpälääkkeellä maksaa yli USD 100,000 (A $ 148,000).

Syöpäpotilaat tarvitsevat hoitoja, jotka auttavat heitä elämään pidempään tai ainakin parempaan elämänlaatuun jäljellä olevana aikana. Tässä valossa tarvitsemme tiukempia näyttöstandardeja ollaksemme varmoja siitä, että uusien syöpälääkkeiden hyväksynnässä on todellisia terveyshyötyjä.

Tietoja Tekijät

Barbara Mintzes, Vanhempi luennoitsija, farmasian tiedekunta, Sydneyn yliopisto ja Agnes Vitry, Vanhempi luennoitsija, Etelä-Australian yliopisto

Tämä artikkeli julkaistaan ​​uudelleen Conversation Creative Commons -lisenssin alla. Lue alkuperäinen artikkeli.

enafarzh-CNzh-TWnltlfifrdehiiditjakomsnofaptruessvtrvi

seuraa InnerSelfia

facebook-kuvakeTwitter-kuvakeRSS-kuvake

Hanki uusimmat sähköpostitse

{Emailcloak = off}