Multippeliskleroosi vaikuttaa miljoonat ihmiset maailmanlaajuinen. Se on neurologinen sairaus, jolle on tunnusomaista keskushermoston tulehdukselliset vauriot (aivot ja selkäydin), jotka aiheuttavat vahinkoa myeliinivaipalle - hermosolujen ympärille suojaavan kerroksen. Tämä aiheuttaa neurologista toimintahäiriötä, kuten lihaksen halvaantumista tai tuntemuksen menetystä. Vaikka jotkin vaipan spontaanit korjaukset tapahtuvat luonnollisesti, monet potilaat keräävät peruuttamattoman vamman.

On kaksi pääosaa tyypit MS, joilla on erilainen oireiden kuvio. On ensisijaista progressiivista MS: tä, harvinaisempaa muotoa, joka vaikuttaa 15%: iin potilailla, joilla ei ole relapseja ja remissioita, mutta jotka kärsivät oireiden hidastumisesta. Sitten on yleisin muoto, relapsoiva-remittoiva MS, joka vaikuttaa 85%: iin potilaista. Tämän muotoisilla ihmisillä on oireita, jotka voivat kestää jonkin aikaa ennen remissiokautta. Ja puolet ja kaksi kolmasosaa potilaista, joilla sitä esiintyy, uskotaan kehittävän sekundaarista progressiivista tautia, jossa MS: hen liittyvä vamma muuttuu vähitellen peruuttamattomammaksi.

MS: n käytettävissä olevat hoidot sisältävät injektoitavia lääkkeitä, kuten interferoni-beeta ja natalitsumabi - joka estää joidenkin tulehduksellisten immuunisolujen pääsyn aivoihin ja selkäytimeen, jos ne voivat aiheuttaa vaurioita - ja suun kautta otettavia lääkkeitä, kuten dimetyylifumaraattia. Valitettavasti kaikilla näillä on rajoitettu teho sekundäärisessä etenemisessä, etenkin kehittyneissä vaiheissa, joissa uusiutumisia ei enää esiinny.

MS: n syy ei ole tiedossa, mutta useat taudin mekanismit luulevat immuunijärjestelmän välityksellä. Jopa parannuskeinon puuttuessa on kohtuullista sanoa, että enemmän sklerosis-hoidossa on edistytty viimeisten kahden vuosikymmenen aikana kuin mahdollisesti muussa neurologian alueella. Nyt pystymme tarjoamaan hyödyllistä hoitoa monille potilaille, jotka ovat kärsineet yleisemmästä uusiutumista sairastavasta sairaudesta, mutta tehokasta hoitoa ei ole vielä hyväksytty käytettäväksi primaarisessa progressiivisessa taudissa, koska meillä on vähemmän tietoa tämäntyyppisestä taudin prosessista.

Kokeellinen menetelmä

Kahden viime vuosikymmenen aikana eräänlainen kantasolujen siirto on saanut huomattavaa huomiota MS: n kokeellisena hoitona. Nimetty autologinen hematopoieettinen kantasolujen siirto (HSCT), tämä menetelmä Tähän liittyy luuytimestä peräisin olevien kantasolujen kerääminen ja jäädyttäminen, jotka sitten suljetaan uudelleen potilaaseen.

Kantasolut mobilisoidaan luuytimestä ja sitten kerätään ja jäädytetään, jotta ne sitten uudelleenfuusioidaan samaan potilaaseen sen jälkeen, kun niiden immuunijärjestelmä on lähes täysin eliminoitu kemoterapialla. Elinsiirtoprotokollia on jalostettu vuosien varrella, oppia niistä, joita käytetään tiettyjen veren syöpien hoidossa, mikä on johtanut toksisuuden vähenemiseen ja kuolemantapausten vähenemiseen käyttämällä tekniikkaa. Näiden kantasolujen pääasiallisena tehtävänä on rekonstruoida nyt olematon immuunijärjestelmä, joka mahdollisesti käynnistää sen aikaisemmalle, naiiveemmalle kehitysvaiheelle, jonka uskotaan edeltäneen patologisia reaktioita, jotka johtivat MS: hen.

Kiinnostuksesta huolimatta tähän asti on ollut vähän tai ei lainkaan todisteita siitä, että nämä kantasolut todella korjaivat hermovaurioita.

Lisää kokeita on hyvä asia

Viimeisten 20-vuosien aikana on tehty useita pieniä tutkimuksia, mikä johti vahvaan ehdotukseen, että tämä menetelmä toimii, mutta rajoitetusti todellinen kliininen hyöty. Vain yksi pieni valvottu kansainvälinen oikeudenkäynti on osoittanut transplantaation paremmuus MS: n tulehdusvaurioiden vähentämisessä verrattuna kemoterapeuttisen aineen mitoksantroniin. Niinpä on rohkaisevaa, että Basil Sharrackin, kokeneen MS-tutkijan ja HSCT: n syövän hoitoon erikoistuneen asiantuntijan John Snowdenin johtama ryhmä ehdotti huomattavaa hyötyä joillekin ihmisille Sheffieldissä, Yhdistyneessä kuningaskunnassa. jäsenvaltioille, jotka osallistuivat siihen MIST: n kansainvälinen kliininen tutkimus.

Muut osallistuvat keskukset ovat Yhdysvalloissa, Ruotsissa ja Brasiliassa. Tuloksia odotetaan 2018issa. Tämä on juuri sellainen kliininen tutkimus, jota tarvitaan parhaan elinsiirtojärjestelmän tunnistamiseen ja sen suhteelliseen tehokkuuteen ja turvallisuuteen verrattuna muihin lisensoituihin hoitoihin, erityisesti alemtuzumabiin, yksi lisensoiduista hoidoista relapsoivaa remitiota MS: lle.

Tällä välin ymmärrettävä innostus muutamasta rohkaisevasta mutta anekdotaalisesta tapauksesta on lievennettävä tarpeella tehostaa tehokkuutta ja lopullisesti. Vaikka tällä hetkellä HSCT: llä ei ole paikkaa MS: n rutiinihoidossa, valittujen potilaiden sisällyttäminen kontrolloiduissa tutkimuksissa, jotka on suoritettu vakiintuneissa elinsiirtokeskuksissa, on rohkaistava.