Geeniterapialla voitaisiin hoitaa silmäsairauksia ilman leikkausta

Jättiläinen silmämunan patsas istuu pilvenpiirtäjien ja sinisen taivaan edessä

Uusi geeniterapia voisi lopulta tarjota vaihtoehtoisen hoidon Fuchsin endoteelin sarveiskalvon dystrofialle, geneettiselle silmäsairaudelle, joka vaikuttaa noin yhteen ihmiseen 2,000 XNUMX:sta maailmanlaajuisesti.

Tällä hetkellä ainoa hoitomuoto on sarveiskalvonsiirto, suuri leikkaus, johon liittyy riskejä ja mahdollisia komplikaatioita.

"Kun teet elinsiirron, teet valtavan eron kyseiselle henkilölle, mutta se on iso asia potilaalle, koska hänellä on paljon käyntejä, paljon silmätippoja, paljon omarahoitusta ja jos sinulla on lääkehoito, joka ei vaatinut leikkaus, se olisi hienoa”, sanoo Bala Ambati, Oregonin yliopiston tutkimusprofessori, joka johti kahdeksan vuotta kestänyt tutkimusta, jossa käsiteltiin geeniterapian kehittämistä.

"Se ei vain voi auttaa potilaita, jotka tarvitsevat siirtoa, vaan se voisi auttaa myös monia muita ihmisiä, jotka olisivat voineet käyttää sitä (sarveiskalvoa) kudos"

Tutkimuksesta lehdessä eLife, tutkijat keskittyivät harvinaiseen, varhain alkavaan versioon sairaudesta ja suorittivat tutkimuksen hiirillä. He käyttivät CRISPR-Cas9:ää, tehokasta työkalua genomien muokkaamiseen, poistaakseen sairauteen liittyvän proteiinin mutanttimuodon.


 Hanki uusimmat sähköpostitse

Viikkolehti Päivittäinen inspiraatio

Fuchsin dystrofia tapahtuu, kun sarveiskalvokerroksen solut, joita kutsutaan endoteeliksi, kuolevat vähitellen ja stressaantuneet solut tuottavat rakenteita, jotka tunnetaan nimellä guttae. Nämä solut pumppaavat normaalisti nestettä sarveiskalvosta pitääkseen sen kirkkaana, mutta kun ne kuolevat, nestettä kerääntyy, sarveiskalvo turpoaa ja näkö muuttuu sameaksi tai sameaksi.

"Pystyimme pysäyttämään tämän myrkyllisen proteiinin ilmentymisen ja tutkimaan sitä hiirimallissa", sanoo tutkimuskumppani Hiro Uehara, vanhempi tutkija Ambati-laboratoriosta.

"Vahvistimme, että (hiirillä, jotka saivat sen) hoitomme pystyi pelastamaan sarveiskalvon endoteelisolujen katoamisen, vähentämään guttata-kaltaisia ​​rakenteita ja säilyttämään sarveiskalvon endoteelisolupumpun toiminnan."

Sarveiskalvon solut ovat lisääntymättömiä, mikä tarkoittaa, että olet syntynyt kaikkien niiden solujen kanssa, joita sinulla koskaan tulee olemaan, Ambati sanoo. Yksi tutkimuksen haasteista oli käyttö CRISPR geenien muokkaustekniikkaa tällaisissa soluissa, mikä on teknisesti vaikea prosessi.

Uehara kehitti innovatiivisen kiertotavan, joka lisää CRISPR-teknologian hyödyllisyyttä ja saattaa lopulta johtaa muiden sairauksien hoitoon, joihin liittyy lisääntymättömiä soluja, mukaan lukien eräät neurologiset sairaudet, immuuni sairaudet ja tietyt geneettiset sairaudet, jotka vaikuttavat niveliin. Tutkimus on ensimmäinen kerta, kun tutkijat ovat soveltaneet tekniikkaa, jota kutsutaan aloituskodonihäiriöksi, lisääntymättömiin soluihin.

"Se mahdollisesti laajentaa CRISPR-Cas-järjestelmän terapeuttista kohderyhmää kudoksiin, jotka eivät pysty jakautumaan", Ambati sanoo.

Hoidon turvallisuuden testaamiseksi tutkijat tutkivat ympäröiviä kudoksia ja muita geenejä varmistaakseen, että hoito ei ollut haitannut niitä. Tulevassa tutkimuksessa tarkastellaan terapiaa ihmisillä luovuttajan sarveiskalvot silmäpankeista ja muista eläinmalleista kohti mahdollisia kliinisiä testejä ihmisillä.

Muita mukana tekijöitä ovat Johns Hopkinsin yliopistosta, Virginian yliopistosta, Utahin yliopistosta ja Massachusettsin yliopistosta.

Tutkimusta tuki National Institutes of Health / National Eye Institute and Research to Prevent Blindness, Inc.

Lähde: University of Oregon

Author

U. Oregon

Tämä artikkeli ilmestyi alun perin tulevaisuudessa

Saatat pitää myös

seuraa InnerSelfia

facebook-kuvaketwitter kuvakeyoutube kuvakeinstagram-kuvakepintrest-kuvakerss-kuvake

 Hanki uusimmat sähköpostitse

Viikkolehti Päivittäinen inspiraatio

SAATAVAT KIELET

English afrikaans Arabic Yksinkertaistettu kiina) Kiinalainen perinteinen) Tanskan kieli Dutch filippiiniläinen Finnish French German kreikkalainen Heprea hindi Unkarin kieli Indonesian Italian Japanese Korean Malay Norwegian persialainen Kiillottaa Portuguese romanialainen Russian Spanish Suahili verkkokauppa Thai turkki ukrainalainen urdu vietnam

Uudet asenteet - uudet mahdollisuudet

InnerSelf.comClimateImpactNews.com | InnerPower.net
MightyNatural.com | WholisticPolitics.com | InnerSelf Market
Copyright © 1985 - 2021 Sisäiset julkaisut. Kaikki oikeudet pidätetään.